Bimba di sei mesi salvata grazie al farmaco più costoso al mondo. È il primo caso in Italia ed è merito di una equipe medica dell’ospedale pediatrico di Napoli Santobono.
Una bambina di meno di sei mesi affetta da atrofia muscolare spinale di tipo 1 (Sma) è stata sottoposta a una terapia genica estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia solo lo scorso 17 novembre. Si tratta del primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese.
La gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette la respirazione e la deglutizione, causando la morte entro i due anni di vita. Continua a leggere su Agi.it
